Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, bugün gerçekleştirilen SMA Bilim Heyeti toplantısı sonrasında resmi Twitter hesabından açıklama yaparak, “SMA Bilim Heyeti Toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları kıymetli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde” tweetini attı.
SMA Hastaları, aileleri, vakıflar ve dernekleri merakla beklediği SMA Bilim Şurası toplantısı sona erdi. Toplantı sonrası Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca açıklamada bulundu. SMA tedavisinde tüm dünyada kullanılan Risdiplam ve Zolgensma ilaçlarının Türkiye’de tedavi kapsamına alınıp alınmayacağı konusunda hastaların beklentisi tam olarak olmasa da bir nebze karşılandı.
Bakan Koca ülkemizde artık SMA tedavisinde iki ilacın SGK kapsamında olacağını açıkladı. Koca, Zolgensma ile ilgili de Bilim Kurulu’nun değerlendirmesinin devam ettiğini söyledi. Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca, “Spinal Musküler Atrofi Bilim Konseyimiz çok kıymetli bir gündemle toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi prosedürleri son gelişmeler ele alındı” açıklamasında bulundu.
1024 Hastamız Nusinersen Tedavisi Alıyor
2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık hasebiyle hastalığın tip1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek biçimde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız alıyor. Ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak halde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programına başladık.
753 Bin 350 Bebek SMA Açısından Tarandı
Yeni doğan tarama programı kapsamında bugüne kadar 753 bib 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği doktorlarınca tespit edilenlere en kısa müddette tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde birinci 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.
Evlilik Öncesi ve Evli Çiftlere SMA Testleri Fiyatsız Yapılıyor
SMA konusundaki bilimsel gelişmeler yalnızca tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda değerli gelişmeler oldu. Bilim heyetimizle birlikte gelişmeleri titizlikle takip ederek dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek hem de evli çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması fiyatsız olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biri.
Her Üç Tedavinin De Biribirlerine Üstünlüğü Görülmemiştir
İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen öbür ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Şuramız vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır.
Ağız Yoluyla Alınan İlaç Tedavide Kullanılacak
Hastalarımıza solüsyon biçiminde oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel datalar değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son basamağa gelinmiştir. Bilim konseyimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne halde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke dataları arttıkça Bilim Şurası tarafından uygulama temelleri tekrar gözden geçirilecektir. Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha evvel de söz edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel bilgiler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu dataların yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması değerine, yurt dışında birtakım tabipler tarafından aşikâr kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Fakat semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu çeşit kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz arkası etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel delilleri temin edilerek Bilim Heyetimize bu datalar tekrar sunulmuştur.
3. İlaç İçin SMA Bilim Kurulu’nun Değerlendirmesi Devam Ediyor
Bilim heyetimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin öbür tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür. Ayrıyeten Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Heyetimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Lakin, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde başka ilaçlara misal aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek hayat dataları talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Heyetimiz en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır. SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son kademeye gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece değerlidir. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.
Bilimsel İspatla Aktifliği İspat Edilmemiş Her Tedavi İçin İse Gereken Kolaylığı Sağlamaya Hazırız
Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari emellere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Lakin bilimsel delille aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.
